症状负担解除罕见的血液癌症

“今天我还活着因为临床试验,”他说的第一阶段研究在安德森四年前他进入他的骨髓纤维化,一种罕见的血液癌症,没有标准的治疗。

去年,他和妻子桑迪庆祝他们结婚45周年纪念日。他们住在位于休斯顿北部,靠近他们的儿子的家庭,享受强烈的连接到自己的两个孙子。

68岁的退休人员并不完全退休。他把沟通技巧在职业生涯中磨练农业公共关系在中西部地区充分利用作为一个志愿者有两个商会。

哈里斯也是个体作为一个保险代理人专门从事长期护理保险,养老金和人寿保险。

希望的迹象

毒品哈里斯在早期研究中,已经自从2011年11月——后来成为第一药物经美国食品和药物管理局批准用于治疗骨髓纤维化。

Srdan Verstovsek,医学博士博士,副教授在安德森的白血病,我研究阶段和主要研究者在每个美国ruxolitinib临床试验,由Incyte公司。这是商业上称为Jakafi^™。

骨髓纤维化罢工每年大约有3000美国人。增加骨髓恶性肿瘤细胞的触发炎症疤痕骨髓,最终导致严重贫血,脾脏和肝脏的肿胀,极端的减肥,最终死亡。衰弱症状为穷人的生活质量做出贡献。

“我们以前没有治疗攻击导致骨髓纤维化的分子异常。ruxolitinib的出现为我们的病人一直是一个重大的改进。他们感觉更好,寿命更长,”Verstovsek说。

”临床试验显示ruxolitinib提供很好的控制骨髓纤维化的症状,包括脾脏收缩,减少肝脏,并改善患者的行走能力,吃和体重增加。第三期临床试验显示,获益。”

没有批准的疗法,肿瘤学家尝试获得批准的其他恶性肿瘤化疗结合支持性护理,主要是输血。约10%的病人有资格获得骨髓移植。

当这些药品标示外工作,效果通常只持续6到12个月,Verstovsek说。

沉重的症状负担

在哈里斯的情况下,各种各样的疾病的药物,两年前他的肿瘤学家称他Verstovsek。博士我的医生听说Verstovsek谈论这个新药的一次会议上。”

骨髓纤维化提供了一套强大的症状,包括:

• 腹部疼痛
• 疲惫
• 陡峭的减肥
• 盗汗
• 一个强大的和持续的瘙痒感觉
• 骨痛
• 脾脏扩张在一定程度上抑制食欲,影响呼吸和很难弯曲或走路

终末期患者像那些死于饥饿,巨大的腹部和瘦弱的四肢。

哈里斯有脾肿大和生动的回忆被累得离开家。“我不能走一个楼梯没有休息。”

Verstovsek指出,一些患者已经失去了30到50磅作为他们的疾病的进展。许多恢复一切,更当服用此药。“这种药的主要长期副作用似乎体重增加,”他说。

他估计80%的骨髓纤维化患者接受一些临床受益于ruxolitinib。

不是一个治愈,但相当多的救援

即使主要症状救济和延长生存,ruxolitinib不治愈这种疾病或扭转破坏骨髓。

“它没有得到任何恶化或任何更好,”Verstovsek说。最终,药物停止工作,但反应往往是持久的和许多病人在ruxolitinib四五年了。

Verstovsek的实践集中在骨髓增殖性肿瘤,也包括真性红细胞增多、血红细胞的生产过剩,和必要的血小板增多,血小板的生产过剩。

他认为200 - 250年每年新病人并头MD安德森的骨髓增殖性肿瘤临床研究中心,形成一个新的中心去年在白血病和资助的慈善事业。188bet体育网址

这是相去甚远的情况当Verstovsek加入2001年教师。然后,大约60任何骨髓增殖性肿瘤患者每年来到MD安德森。

JAK2突变在2005年被发现时,打开门,一个可能的治疗,Verstovsek立刻展开行动。他确定了潜在的病人通过倡导组织,在线聊天室和其他渠道,制药公司把他们在一起最后解决疾病的临床试验。

MD安德森通常有10或更开放临床试验药物治疗骨髓增殖性肿瘤从不同的公司。

这是迈克哈里斯的安慰。”博士。Verstovsek告诉我如果停止工作,他有四个药物管道。”